Terapia genética cura hemofilia B en pacientes británicos
Un nuevo estudio clínico ha vigorizado al campo de la terapia genética, donde se inyectan viruses a pacientes para reparar y/o reemplazar genes ausentes o dañados. Se les administró la terapia a seis pacientes en la Escuela Universitaria de Londres. Los pacientes tenían hemofilia B y no producían el factor IX, una de las sustancias coagulantes de la sangre.
Los investigadores usaron un virus llamado virus adeno-asociado que contenía un gen que codificaba para el factor IX. Después de seis semanas, los pacientes expresaron 8 a 12 por ciento de los niveles normales del factor IX, lo que les ayudó controlar la hemorragia, en cierta medida.
“Es muy emocionante,” dijo Jonathan Rosenberg, un investigador en terapia genética en la Universidad de Cornell. “Quisieramos ver un grupo más grande de pacientes probados.”
La hemofilia B ocurre en uno de cada 20,000 jóvenes machos en todo el mundo. La hemofilia es mucho más común en los hombres, ya que las mutaciones están en el cromosoma X. En los hombres sólo se necesita una copia alterada del gen para causar la enfermedad, ya que sólo tienen un cromosoma X. Las mujeres, en cambio, tienen dos cromosomas X y necesitarían dos copias mutadas del mismo gen para tener la enfermedad.
“El campo de terapia genética ha cogido velocidad en años recientes gracias en buena parte a los éxitos clínicos de tratamientos para enfermedades hereditarias monogenéticas,”comentó en un artículo Thierry VandenDriessche, profesor de medicina en la Universidad Libre de Bruselas y editor de la revista Terapia Genética Humana.
Lo que logró este estudio clínico era exactamente eso: el virus que usaron resultó en el tratamiento de una enfermedad hereditaria donde estaba involucrado unas mutaciones monogenéticas.
El estudio fue publicado en la revista New England Journal of Medicine.